Cuando planteamos una investigación nuestra intención es generalizar los datos a la población general. Sin embargo, por diversos criterios de selección sólo podremos estudiar un subgrupo de población de la cual se extraerá una muestra y a la que podrán generalizarse los resultados del estudio. Gran parte de la validez de estos estudios dependerá del rigor con que hallamos seleccionado la muestra.

Antes de seguir vamos a definir los conceptos de los diferentes tipos de población:

• POBLACIÓN DIANA: aquella a la cual queremos generalizar los resultados.

• La POBLACIÓN DE ESTUDIO es un subconjunto de la población general (POBLACIÓN DIANA), que se tiene interés en estudiar y que se halla definida en términos de lugar, tiempo y criterios de selección.
  Si la población de estudio incluye casos de enfermedad deben especificarse los criterios diagnósticos utilizados.

• Sin embargo, en la mayoría de las ocasiones esta población es muy amplia para poder estudiarla, por lo cual necesitamos elegir un número menor de individuos que es lo que se denomina MUESTRA y es realmente el conjunto de individuos que vamos a estudiar.

Así pues, la población que realmente vamos a estudiar, responde a las siguientes preguntas:

• ¿ A quien estudiaremos? Quedara definida mediante los criterios de selección.

• ¿ Cuantos individuos necesitaremos?, Es decir el tamaño de la muestra.

• ¿ Cómo obtendremos la muestra?, Es decir que sistema de muestreo utilizaremos.

• ¿ Dónde incluimos a cada individuo? Asignación a los grupos de estudio.

La consideración de estos niveles va a tener repercusión en la interpretación de los resultados del estudio. Así la posibilidad de poder realizar inferencias a otras poblaciones dependerá en primer lugar del diseño del estudio, de las pérdidas, de la medición de las variables, etc.. es decir de los factores que influyen en la validez interna del estudio. En segundo lugar dependerá de la selección de la población de estudio que nos va a condicionar la validez externa.

Son aquellos que nos van a servir para definir la población de estudio, es decir de aquella de la cual extraeremos la muestra.

La definición de esta población permitirá conocer en que individuos se ha observado determinado efecto o asociación, evaluar su idoneidad para alcanzar el objetivo, su replicabilidad y la posibilidad de extrapolación de los resultados.

Algunos de estos criterios ya vendrán determinados por el objetivo del estudio y otros tendremos que definirlos en el momento de determinar la población de estudio, teniendo en cuenta una serie de consideraciones a menudo contradictorias:

• Optimizar las posibilidades de detectar el efecto que estamos estudiando.

• La muestra debe ser homogénea respecto a las características más relevantes del fenómeno de estudio.

• No debe ser muy diferente de la población diana a la que se pretende generalizar los resultados.

• Deben establecerse criterios realistas que permitan la inclusión del número deseado de sujetos en el tiempo previsto.

• No olvidando los aspectos éticos.

Actualmente, existen dos posturas, para la elección de los criterios de selección:

• Actitud explicativa. Establece unos criterios muy estrictos, que definen una población muy homogénea, con escasa variabilidad, potencialmente buena cumplidora, y en la que es más fácil encontrar un efecto o asociación si existe. Esta actitud tiene el inconveniente de ser poco generalizable o extrapolable a la población general.

• Actitud pragmática. Representa el caso contrario, estableciendo unos criterios de selección amplios, obteniéndose una población de estudio heterogénea, más representativa de la población general, pero perdiendo cierto grado de control del estudio.

La elección de una actitud u otra dependerá del investigador y del objetivo del estudio.

Por ejemplo: Tenemos un fármaco A, incómodo de administrar y con numerosos efectos secundarios, y lo queremos comparar con un fármaco B más manejable, pero menos activo.

- Si queremos determinar la eficacia (efecto del fármaco en condiciones ideales) de ambos fármacos, utilizaremos una postura explicativa, con unos criterios de selección rígidos, no analizando los abandonos, pérdidas, etc...,

- Sin embargo, si lo que queremos determinar es la efectividad de ambos fármacos, es decir el efecto que tendrán sobre la curación de nuestros pacientes en condiciones reales, deberemos utilizar una actitud pragmática, con unos criterios de selección más amplios, y analizando conjuntamente los abandonos, pérdidas, etc... como fracasos del tratamiento (Análisis por intención de tratar).

Así mismo a la hora de definir los criterios de selección respecto al origen de la población de referencia hemos de tener en cuenta una serie de consideraciones según el tipo de estudio:

• Estudio de cohortes: Dado que los estudios de cohortes, en general, requieren muestras amplias y son costosos en tiempo y recursos, habrá que ser cuidadosos en la elección de los sujetos que formarán parte de los grupos. La elección de los sujetos que formarán parte de la cohorte expuesta va a depender de factores como la naturaleza de la pregunta a contestar, la frecuencia de la exposición, etc…En la selección de la cohorte no expuesta hay que tener en cuenta que debe ser comparable a la expuesta en todos aquellos factores que se relacionan con la enfermedad excepto en el factor de estudio.

• Estudios de caso-control: Dentro de los estudios de caso-control, en la selección de los casos hay que tener en cuenta dos cosas:

• Establecer de forma clara y explícita la definición de la enfermedad y los criterios que deben cumplir aquellos que la presenten para ser incluidos en el estudio.

• Restringir el estudio a aquellos casos que potencialmente han podido estar expuestos al factor de estudio.

Respecto a la selección de los controles hay que indicar que es el problema más difícil de resolver, ya que no existe un grupo control ideal, sino que dependerá de los objetivos y las características del estudio, y se deberán seleccionar en función de las características de los casos estudiados, ya que como norma general: los controles deben ser representativos de la población de donde provienen los casos. Es decir deben escogerse de forma que tuvieran la misma probabilidad de haber estado expuestos al factor de exposición y de haber sido elegido como caso si hubieran enfermado. Sin embargo debido a la dificultad que esto supone en ocasiones se seleccionan dos o más grupos control.

Los criterios de selección pueden agruparse en cuatro grandes grupos:

• Características socio-demográficas.- La edad, sexo, profesión, estado civil o nivel socioeconómico son fundamentales para evaluar las características de los participantes y las limitaciones que puede suponer la extrapolación a otras poblaciones.

• Características de la enfermedad o exposición. La definición de la enfermedad o exposición que se estudia es el criterio más importante, debiendo establecerse con toda precisión para evitar que puedan existir dudas acerca de si un sujeto cumple o no dicho criterio.

• Otras características. En determinadas ocasiones otras características pueden ser interesantes, bien porque pensemos que puede condicionar el seguimiento del paciente (enfermedades graves, drogodependencias, etc..), bien porque pensemos que pueden modificar el factor de estudio.

• Características de accesibilidad de la población. No toda la población definida por los criterios anteriores es accesible al investigador por lo cual debemos fijar criterios de accesibilidad geográfica y temporal.

3.2 TAMAÑO DE LA MUESTRA

Una vez hemos definido la población que queremos estudiar (población de referencia), el siguiente paso es determinar el número de sujetos que queremos estudiar, es decir el tamaño de la muestra, lo cual va a tener una gran importancia ya que en ocasiones puede condicionar la viabilidad del estudio. El tamaño de la muestra ha de fijarse previamente al desarrollo del estudio

La muestra indica el mínimo número de sujetos que ha de incluirse en el estudio.

Hemos de tener en cuenta que un excesivo número de sujetos supone un gasto de recursos innecesario, mientras que un número pequeño puede dar lugar a estimaciones poco precisas o ser incapaz de detectar diferencias.

En el cálculo del tamaño de la muestra hemos de distinguir dos situaciones según el objetivo y tipo de estudio:

• Estudios descriptivos: Estimación de parámetros. ¿Cuantos individuos son necesarios estudiar para poder estimar un parámetro con un nivel de confianza deseado?

El tamaño de la muestra para estimación de parámetros va a depender de:

            La variabilidad del parámetro a medir en la población.

            Precisión deseada.

            Nivel de confianza prefijado.

• Estudios analíticos: Contraste de hipótesis. ¿ Cuantos sujetos son necesarios estudiar para tener las mínimas garantías de poder detectar una determinada diferencia entre los grupos de estudio en el supuesto de que exista realmente?

El tamaño de la muestra para el contraste de hipótesis va a depender de:

 

Las diferentes fórmulas (y tablas) para realizar el cálculo del tamaño de la muestra pueden consultarse en la bibliografía recomendada.

3.3. SISTEMA DE MUESTREO

Cuando se hace el muestreo ha de quedar claro cuál es la unidad de muestreo, es decir, el elemento sobre el que se aplicará la técnica de selección (individuo, centro sanitario, escuela, clase, etc). También ha de quedar claro cuál es la unidad de análisis, es decir, el elemento sobre el que se realizará el análisis de los datos. En principio no tienen por qué coincidir la unidad de muestreo con la unidad de análisis.

Los sistemas de muestreo nos permiten obtener una muestra representativa de la población general, pudiendo distinguir los siguientes tipos de muestreo:

• Muestreo probabilístico

Cuando se conoce antes de seleccionar la muestra, la probabilidad de un individuo de la población de ser elegido. Para este tipo de muestreos es para los que se puede acotar el error aleatorio que se comete.

A) Muestreo aleatorio simple.

Es aquel en el que todos los elementos de la población tienen la misma probabilidad de formar parte de la muestra, o sea, cuando la muestra se construye por sorteo a partir de una lista de todos los elementos de aquella.

Su principal inconveniente es que muchas veces es imposible obtener una lista de todos y cada uno de los individuos de la población. P.e. Resultaría imposible obtener una lista de todos los padres fumadores de España.

Otro inconveniente de este sistema, que tiene especial interés, en muestras pequeñas, radica en que no existe control sobre la representatividad, ya que en ocasiones el propio azar puede conducir a muestras altamente sesgadas.

B) Muestreo aleatorio sistemático.

Simplifica el proceso de elección de los elementos de la muestra, mediante la realización de un único sorteo que sirve para elegir el primer elemento, tomando el resto a partir de éste, siguiendo la lista de forma correlativa o tomando uno de cada N elementos.

En primer lugar se calcula la constante de la muestra (N), dividiendo el total de la población candidata por el tamaño de la muestra.

Se extrae la 1ª unidad al azar y se le suma la constante, sucesivamente hasta completar la muestra.

Este procedimiento, requiere que el orden con que está construida la lista no tenga ninguna influencia previsible sobre el resultado del estudio.

Ejemplo: Si queremos estudiar la actividad asistencial en un servicio de urgencias y la unidad de muestreo es el día de la semana, si se elige el Lunes como 1er. elemento y 7 como constante de muestreo, solo se analizará la actividad en Lunes.

C) Muestreo aleatorio estratificado.

Se trata de una modificación del sistema aleatorio, que intenta evitar el último inconveniente de aquel, mediante el control de la igualdad en la población y en la muestra, de las proporciones de un conjunto de estratos que se consideran importantes para el estudio.

La población se divide en N1, N2, ... grupos de individuos que cumplen unan características comunes (edad, sexo...) y se toma una muestra aleatoria en cada uno de esos grupos (estratos)

D) Muestreo por conglomerados.

Se trata de un procedimiento semejante al anterior, pero eligiendo los elementos correspondientes a cada subpoblación sin sorteo. Se utiliza cuando no se puede disponer de las listas de los elementos de las subpoblaciones o resulta demasiado costoso el procedimiento anterior.

• Muestreo no probabilístico

Las unidades se escogen utilizando métodos en los que no se utiliza el azar.

La técnica más utilizada es el Muestreo consecutivo, que consiste en seleccionar a los individuos que cumplen los criterios de selección, a medida que acuden a la consulta en un período determinado.

Es el método más utilizado en ensayos clínicos, principalmente cuando se trata de patología aguda.

3.4. ASIGNACIÓN A LOS GRUPOS DE ESTUDIO

La asignación de los individuos a los diferentes grupos de estudio debe asegurar la comparabilidad de estos grupos, es decir que no existan diferencias entre las variables generales.

• Estudios observacionales

A) Estudios de casos y controles:

La asignación a cada grupo se realiza en función de la existencia o no de la enfermedad.

B) Estudios de cohortes:

La asignación se realiza en función de la presencia o ausencia de exposición.

Estos tipos de asignación da lugar a limitaciones en la comparabilidad de los grupos, ya que si bien podemos intentar controlar los factores conocidos que puedan influir en el factor de estudio, no podemos hacer lo mismo con los desconocidos.

• Estudios experimentales

En este tipo de estudio partimos de una muestra definida por los criterios de selección, realizando el investigador la asignación a cada grupo, siendo la asignación aleatoria o randomización la más utilizada, en ella la asignación de los individuos a cada grupo se realiza al azar. Las ventajas de este tipo de estudio son: