Aquest dimercres 12 de juny la investigadora Natalia Mariel Riedel Bistoco del grup de "Genética traslacional " de Rubén Artero donarà una xarrada amb el títol "Desarrollo de gapmers contra MSI2, una nueva diana terapéutica contra la atrofia muscular en DM1"

IMPORTANT: Serà a les 10:00h al SALÓ DE GRAUS DE FARMÀCIA

resum de la xarrada:

" Las causas moleculares de la atrofia muscular en la distrofia miotónica (DM1), una enfermedad neuromuscular rara, aún no se comprenden por completo. Recientemente, descubrimos que la proteína de unión al ARN de Musashi 2 (MSI2) se sobreexpresa en miotubos derivados de pacientes y biopsias de músculo esquelético. Es importante destacar que el silenciamiento de MSI2 aumenta la expresión de miR-7, un regulador crítico de la autofagia, y rescata los fenotipos atróficos, mientras que la sobreexpresión en un modelo de ratón DM1 los mejora. Por lo tanto, MSI2 es un nuevo objetivo terapéutico para la atrofia muscular.

Para encontrar los gapmers más efectivos contra MSI2, diseñamos 27 versiones y transfectamos cada una de ellas a ocho concentraciones en mioblastos derivados de pacientes con sus respectivos controles, incluidos mioblastos DM1 no tratados, una molecula scramble y 2 gapmers utilizados previamente en experimentos de prueba de concepto. Además, se realizaron experimentos similares utilizando un ensayo de viabilidad celular para caracterizar la toxicidad celular. Los resultados permitieron clasificar los gapmers según su índice terapéutico y los mejores fueron promovidos a la validación in vivo en un modelo de ratón DM1 y la caracterización del transcriptoma en células enfermas. Los resultados de estos experimentos en curso se presentarán en el seminario."

Esperem a tots i totes allí