• Universitat de València
• Fundación INCLIVA

La Atrofia Muscular Espina (AME) es una enfermedad neuromuscular de carácter genético que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Esto ocurre principalmente debido a la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal que hace que el impulso nervioso no se pueda transmitir correctamente a los músculos y que éstos se atrofien. La enfermedad está causada por una alteración en el gen que codifica para la proteína SMN (neurona motora superviviente). Se considera la segunda causa principal de enfermedades neuromusculares, con una prevalencia de 4 afectados por cada 100.000 personas. Aunque la AME está considerada una enfermedad neuromotora recientes evidencias demuestran que la patología no solo afecta a músculos sino también al cerebro, corazón, páncreas e incluso a los vasos sanguíneos.

La única aproximación terapéutica ya disponible para los pacientes con AME está basada en uso de oligonucleótidos que permiten aumentar la cantidad de la proteína SMN funcional. Sin embargo, el gran coste de la terapia, el tipo de administración (punción lumbar) y la relativamente débil mejora de los pacientes todavía constituyen limitaciones importantes. Por tanto, la búsqueda de nuevos fármacos eficaces y con capacidad de distribuirse sistémicamente es una necesidad urgente en la búsqueda de tratamientos contra la AME.

Personal investigador de la UV junto con la Fundación INCLIVA han identificado una nueva molécula válida para desarrollar una nueva terapia para la AME. Esta nueva aproximación consiste en el uso del moxifloxacino, un fármaco ya aprobado como antibiótico y ampliamente utilizado para tratar infecciones bacterianas. Se ha encontrado que el moxifloxacino incrementa los niveles de proteína SMN de manera significativa, siendo una vía de tratamiento de la atrofia muscular espinal.

El moxifloxacino ha demostrado eficacia como antibiótico al ser administrado por vía oral, inyectable y oftálmica, ofreciendo para la AME la posibilidad de una administración menos invasiva que los tratamientos actualmente utilizados. Además, su menor coste, permitiría desarrollar un tratamiento con distribución del fármaco por todo el organismo, lo que contribuiría a paliar además de los efectos neurológicos, las otras alteraciones que también ocurren en esta enfermedad.

La principal aplicación de la tecnología es en el sector farmacéutico como principio activo para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal.

Las principales ventajas aportadas por la invención son:

• Administración no invasiva: oral, inyectable, oftálmica.
• Distribución sistémica, lo que permite combatir además de los signos neurológicos, otros problemas asociados a la enfermedad.
• Menor coste respecto a tratamientos ya existentes.

• Patente concedida