El fàrmac, denominat ATX-01, acaba d'obtindre l'autorització per a iniciar un assaig clínic als EUA. Aquest nou avanç terapèutic proporciona esperança als pacients que pateixen Distròfia Miotònica tipus 1, una malaltia hereditària degenerativa actualment mancada de tractament efectiu.

Aquest nou fàrmac -desenvolupat per l'empresa biotecnològica ARTHEx Biotech S.L., a partir d'investigacions inicials realitzades en el grup de Genòmica Traslacional Humana de l'Institut de Biotecnologia i Biomedicina (BIOTECMED)- serà el primer en la categoria de blocadors de microRNAs que s'avaluarà en Distròfia Miotònica tipus 1(DM1), i el primer que aconsegueix fases clíniques en ARTHEX Biotech.

L'Administració de Medicaments i Aliments dels Estats Units (FDA) ha autoritzat la spin-off de la UV a iniciar l'assaig en dues fases per a testar la seguretat del fàrmac i la seua activitat. S'espera que el primer pacient s'inscriga en el segon trimestre de 2024.

L'assaig ArthemiR™ és un estudi de de doble cec, controlat amb placebo i d'augment de dosi que s'espera inscriga a participants amb distròfia miotònica tipus 1 (DM1) clàssica. L'objectiu principal és determinar la seguretat i tolerabilitat de dosis ascendents úniques i múltiples de ATX-01 en participants amb DM1. ARTHEx també investigarà la resposta a nivell muscular a través de biomarcadors. A més, els criteris de valoració clínics de l'assaig inclouran mesures relacionades amb la funció muscular, els resultats informats pels pacients i les mesures de qualitat de vida.

“Rebre l'autorització de la FDA per a iniciar el nostre primer estudi en humans, ArthemiR™, per a ATX-01 en DM1 és una fita important per a ARTHEX i per als pacients amb DM1 i les seues famílies que necessiten una opció terapèutica aprovada”, ha afirmat la Dra. Judith Walker, directora mèdica d’Arthex. “Planegem llançar l'estudi ArthemiR™ primer als EUA, seguit del Canadà i Europa”, ha afegit.

Arthex Biotech

Arthex Biotech és, des de 2020, una spin-off de la Universitat de València nascuda a la fi de 2019 del grup d'investigació de Genòmica Traslacional encapçalat pel catedràtic de Genètica Rubén Artero. El seu equip va descobrir amb anterioritat una nova diana terapèutica per a la DM1 i va inventar molècules que permetien recuperar símptomes de la malaltia. La invenció es va patentar i la prova de concepte, en un model animal, es va publicar en la revista Nature Communications. La UV va llicenciar posteriorment la patent a ARTHEx per a la seua explotació.

ARTHEx treballa, a més, en el descobriment de fàrmacs per a identificar i desenvolupar moduladors de microRNA per a altres trastorns amb altes necessitats mèdiques no cobertes, incloses malalties genètiques com DM1. La seu d'aquesta empresa spin-off de la Universitat de València es troba en el Parc Científic de la institució acadèmica.