El fármaco, denominado ATX-01, acaba de obtener la autorización para iniciar un ensayo clínico en los EEUU. Este nuevo avance terapéutico proporciona esperanza a los pacientes que padecen Distrofia Miotónica tipo 1, una enfermedad hereditaria degenerativa actualmente carente de tratamiento efectivo.

Este nuevo fármaco -desarrollado por la empresa biotecnológica ARTHEx Biotech S.L., a partir de investigaciones iniciales realizadas en el grupo de Genómica Traslacional Humana del Instituto de Biotecnología y Biomedicina (BIOTECMED)- será el primero en la categoría de bloqueadores de microRNAs que se evaluará en Distrofia Miotónica tipo 1(DM1), y el primero que alcanza fases clínicas en ARTHEX Biotech.

La Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la spin-off de la UV a iniciar el ensayo en dos fases para testar la seguridad del fármaco y su actividad. Se espera que el primer paciente se inscriba en el segundo trimestre de 2024.

El ensayo ArthemiR™ es un estudio de doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis que se espera inscriba a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) clásica. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará la respuesta a nivel muscular a través de biomarcadores. Además, los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, los resultados informados por los pacientes y las medidas de calidad de vida.

“Recibir la autorización de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en humanos, ArthemiR™, para ATX-01 en DM1 es un hito importante para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias que necesitan una opción terapéutica aprobada”, ha afirmado la Dra. Judith Walker, directora médica de Arthex. “Planeamos lanzar el estudio ArthemiR™ primero en EE. UU., seguido de Canadá y Europa”, ha añadido.

Arthex Biotech

Arthex Biotech es, desde 2020, una spin-off de la Universitat de València nacida a finales de 2019 del grupo de investigación de Genómica Traslacional encabezado por el catedrático de Genética Rubén Artero. Su equipo descubrió con anterioridad una nueva diana terapéutica para la DM1 e inventó moléculas que permitían recuperar síntomas de la enfermedad. La invención se patentó y la prueba de concepto, en un modelo animal, se publicó en la revista Nature Communications. La UV licenció posteriormente la patente a ARTHEx para su explotación.

ARTHEx trabaja, además, en el descubrimiento de fármacos para identificar y desarrollar moduladores de microRNA para otros trastornos con altas necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades genéticas como DM1. La sede de esta empresa spin-off de la Universitat de València se encuentra en el Parc Científic de la institución académica.