• Universitat de València
• Fundación INCLIVA

• Piotr Tadeusz Konieczny

L'Atròfia Muscular Espina (AME) és una malaltia neuromuscular de caràcter genètic que es manifesta per una pèrdua progressiva de la força muscular. Això ocorre principalment a causa de l'afectació de les neurones motores de la medul·la espinal que fa que l'impuls nerviós no es puga transmetre correctament als músculs i que aquests s'atrofien. La malaltia és causada per una alteració en el gen que codifica per a la proteïna SMN (neurona motora supervivent). Es considera la segona causa principal de malalties neuromusculars, amb una prevalença de 4 afectats per cada 100.000 persones. Encara que l'AME és considerada una malaltia neuromotora recents evidències demostren que la patologia no sols afecta a músculs sinó també al cervell, cor, pàncrees i fins i tot als vasos sanguinis.
L'única aproximació terapèutica ja disponible per als pacients amb AME està basada fent ús de oligonucleòtids que permeten augmentar la quantitat de la proteïna SMN funcional. No obstant això, el gran cost de la teràpia, el tipus d'administració (punció lumbar) i la relativament feble millora dels pacients encara constitueixen limitacions importants. Per tant, la cerca de nous fàrmacs eficaços i amb capacitat de distribuir-se sistèmicament és una necessitat urgent en la cerca de tractaments contra l'AME.

Personal investigador de la UV juntament amb la Fundació INCLIVA han identificat una nova molècula vàlida per a desenvolupar una nova teràpia per a l'AME. Aquesta nova aproximació consisteix en l'ús del moxifloxacino, un fàrmac ja aprovat com a antibiòtic i àmpliament utilitzat per a tractar infeccions bacterianes. S'ha trobat que el moxifloxacino incrementa els nivells de proteïna SMN de manera significativa, sent una via de tractament de l'atròfia muscular espinal.

El moxifloxacino ha demostrat eficàcia com a antibiòtic en ser administrat per via oral, injectable i oftàlmica, oferint per a l'AME la possibilitat d'una administració menys invasiva que els tractaments actualment utilitzats. A més, el seu menor cost, permetria desenvolupar un tractament amb distribució del fàrmac per tot l'organisme, la qual cosa contribuiria a pal·liar a més dels efectes neurològics, les altres alteracions que també ocorren en aquesta malaltia.

La principal aplicació de la tecnologia és en el sector farmacèutic com a principi actiu per al tractament de l'Atròfia Muscular Espinal.

Els principals avantatges aportats per la invenció són:

• Administració no invasiva: oral, injectable, oftàlmica.
• Distribució sistèmica, la qual cosa permet combatre a més dels signes neurològics, altres problemes associats a la malaltia.
• Menor cost respecte a tractaments ja existents.

• Patent concedida