• Universitat de València
• Universidad de Málaga
• The University of Texas health science center at Houston

• Jorge Gálvez Álvarez
• Jesús Hierrezuelo León
• María Luz Blasco Santamaría
• David Vela Corcia
• Jesús Cámara Almirón
• María Luisa Antequera Gómez
• Antonio de Vicente Moreno 
• Diego Romero
• Rubén Gómez Gutiérrez
• Rodrigo Morales Loyola

El mal plegament d'unes certes proteïnes, causat per mutacions genètiques o per canvis en l'entorn cel·lular, altera la funció normal de les proteïnes i afavoreix la formació de plaques en teixits específics. Aquesta acumulació provoca la degradació progressiva de cèl·lules en el sistema nerviós central i perifèric, generant un mal irreversible a causa de la limitada capacitat de regeneració neuronal.

Malalties com l'Alzheimer, el Parkinson, la malaltia de Creutzfeldt-Jakob i diverses amiloïdosis cerebrals i perifèriques estan estretament relacionades amb aquest procés. Els tractaments actuals s'enfoquen a alleujar els símptomes o alentir la progressió de la malaltia, però no aborden la seua causa. Per això, és crucial desenvolupar noves estratègies terapèutiques capaces de bloquejar l'agregació de proteïnes mal plegades.

Un equip d'investigació de la Universitat de València, la Universitat de Màlaga i el University of Texas Health Science Center ha desenvolupat un innovador mètode computacional per a identificar compostos amb potencial activitat antiamiloide.

Aquest enfocament combina tècniques avançades de modelatge molecular, com la metodologia QSAR (Relació Quantitativa Estructura-Activitat), amb eines de machine learning (aprenentatge automàtic) per a predir i seleccionar molècules amb capacitat per a inhibir l'agregació de proteïnes.

Els resultats han demostrat que diversos compostos identificats mitjançant aquesta estratègia són altament eficaces per a previndre l'agregació de proteïnes, un procés clau en el desenvolupament de malalties neurodegeneratives. Aquesta troballa representa una nova via per al disseny de teràpies més efectives i específiques.

Aquesta invenció té un gran potencial en el sector farmacèutic i biotecnològic, especialment en el tractament de malalties com l'Alzheimer i el Parkinson, totes dues relacionades amb l'acumulació anòmala de proteïnes amiloides.

La identificació d'inhibidors de l'agregació de proteïnes podria ser útil en la investigació d'altres patologies similars, com les malalties priòniques o l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA).

L'ús de machine learning en models QSAR suposa un avanç significatiu en la cerca de nous tractaments experimentals dins de la investigació biomèdica i la indústria farmacèutica, proporcionant una eina poderosa per al descobriment de fàrmacs amb activitat antiamiloide.

Aquest avanç podria representar un pas significatiu cap al desenvolupament de teràpies innovadores que podrien transformar el tractament de malalties neurodegeneratives, oferint una alternativa terapèutica a milions de pacients a tot el món.

Els principals avantatges de la invenció són:

Alta eficàcia en la identificació de molècules antiamiloides:

El mètode permet seleccionar compostos químics capaços d'inhibir l'agregació de proteïnes implicades en processos neurodegeneratius. Això és especialment rellevant per a malalties com l'Alzheimer i el Parkinson, on l'agregació de proteïnes amiloides mal plegades juga un paper central en el seu desenvolupament i progressió.

Potent activitat antiagregant:

Les molècules identificades mitjançant aquesta metodologia han demostrat una capacitat excepcional per a previndre la formació d'agregats proteics, la qual cosa les converteix en candidats prometedors per al desenvolupament de teràpies dirigides a contindre l'avanç de malalties neurodegeneratives.

Reducció de costos i temps en investigació:

En utilitzar molècules comercialment accessibles i combinar models computacionals avançats, aquest enfocament accelera el procés de descobriment de fàrmacs, reduint significativament els costos i el temps necessari per a arribar a assajos clínics i potencials tractaments.

Potencial aplicació en múltiples malalties:

A més de l'Alzheimer i el Parkinson, aquest mètode podria aplicar-se en l'estudi d'altres malalties relacionades amb l'agregació proteica, com les malalties priòniques, l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA) i diverses formes d'amiloïdosis.

Enfocament preventiu i terapèutic:

Les molècules identificades no sols podrien tractar els símptomes, sinó també previndre la formació d'agregats proteics en etapes primerenques de la malaltia. Això obri la porta a un nou paradigma en el tractament de malalties neurodegeneratives. Després de la identificació del patró *quimio-matemàtic associat a l'activitat antiagregant, aquesta metodologia podria aplicar-se en la cerca de productes naturals (derivats de plantes i aliments) amb efecte preventiu en pacients amb predisposició genètica.

Impacte en la investigació biomèdica i la indústria farmacèutica:

Aquest mètode representa una eina poderosa per a la comunitat científica i la indústria farmacèutica, facilitant el descobriment de nous compostos antiamiloides i obrint noves possibilitats per al desenvolupament de teràpies innovadores.

• Patent sol·licitada