Nuestra actividad investigadora se centra en estudiar mecanismos de patogénesis y en descubrir terapias farmacológicas potenciales para enfermedades de origen genético, en particular Distrofia Miotónica (DM1 y DM2), Atrofia Muscular Espinal (AME) y Distrofia Muscular de Cinturas (LGMDD2).

Muscleblind, Drosophila, miRNA, biomarcador, Distrofia Miotónica, Atrofia Muscular Espinal, splicing alternativo, ARN tóxico, descubrimiento de fármacos, desarrollo de terapias, oligonucleótidos antisentido, reposicionamiento de fármacos, fármacos de RNA, SMN, TNPO3, LGMDD2, atrofia muscular, MSI2, caquexia

• Herencia y Genética