La nostra activitat investigadora se centra en estudiar mecanismes de patogènesis i a descobrir teràpies farmacològiques potencials per a malalties d'origen genètic, en particular Distròfia Miotònica (DM1 i DM2), Atròfia Muscular Espinal (ESTIME) i Distròfia Muscular de Cintures (LGMDD2).

Muscleblind, Drosophila, miRNA, biomarcador, Distròfia Miotònica, Atròfia Muscular Espinal, splicing alternatiu, ARN tòxic, descobriment de fàrmacs, desenvolupament de teràpies, oligonucleótidos antisentit, reposicionament de fàrmacs, fàrmacs d'RNA, SMN, TNPO3, LGMDD2, atròfia muscular, MSI2, caquèxia

• Herència i Genètica