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CRISPR, la revolucionaria técnica de edición de ADN

Esta técnica de edición genética descubierta por casualidad por el científico Francis Mojica en 2003 tiene un importante potencial terapéutico, pues permite reescribir el genoma con precisión

22 de noviembre de 2016

La técnica CRISPR (Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas) es capaz de corregir y editar el genoma de cualquier célula. Además, es una técnica barata y sencilla de usar que también es conocida como el “corta y pega” del ADN. Gracias a la proteína Cas9, que cumple la función de tijera en el sistema de edición genética, se puede cortar cualquier molécula de ADN de forma precisa.

La técnica CRISPR funciona como un procesador de texto, pues permite cortar y pegar varios genes a la vez

Se trata de un descubrimiento muy importante para las aplicaciones de manipulación genética, tanto, que la técnica CRISPR fue considerada el avance científico más relevante para la revista Science en el 2015. Lo curioso es que Mojica llegó a él por casualidad.

El científico alicantino Francis Mojica (1963) llevaba desde el año 1995 estudiando las secuencias repetidas en el ADN de arqueas y bacterias cuando, en el verano de 2003, disfrutó de su “momento eureka”. Descubrió que, en las repeticiones de genoma de las bacterias había espacios con fragmentos procedentes de virus u otros elementos invasores. Por este motivo, llegó a la conclusión de que las bacterias tenían su propio sistema inmune, es decir, que eran capaces de “vacunarse” frente un virus.

El descubrimiento fue publicado en al año 2005 y se considera una técnica de edición genética con un importante potencial terapéutico. Son muchos los laboratorios los que trabajan ya con esta técnica, pero los más punteros se localizan en EE.UU y China.

En los estudios e investigaciones en laboratorios se ha conseguido corregir enfermedades en ratones gracias a la técnica CRISPR. Además, esta técnica también permite corregir genes defectuosos ligados a enfermedades humanas y diseñar estrategias contra el cáncer.

mutación gen

En junio de 2016 EE.UU aprobó el primer ensayo clínico de la técnica CRISPR para comprobar si es seguro en el tratamiento de pacientes con cáncer. Este ensayo fue financiado por Sean Parker, el expresidente de la red social Facebook. En total, invirtió 220 millones de euros en la creación de una fundación para promover la inmunoterapia contra el cáncer.

En este ensayo clínico, se extrajeron linfocitos T (un tipo de glóbulo blanco) a 18 pacientes y después, con la técnica CRISPR se modificaron tres genes de cada uno de ellos.

Pero ha sido en China donde se ha inyectado por primera vez a personas células con genes que han sido modificadas con la técnica CRISPR-Cas9. Este ensayo, dirigido por el oncólogo Lu You, de la Universidad de Sichuan, se centró en un paciente que padecía un cáncer de pulmón metastásico agresivo y que no había respondido al tratamiento de quimioterapia.

CRISPR, que es más simple y más eficiente que otras técnicas, acelerará la carrera para trabajar con células genéticamente editadas en práctica clínica en todo el mundo

A través de este ensayo, se evaluó la seguridad de los linfocitos T que habían sido modificados. Lu y su equipo aseguraron a la revista Nature que el tratamiento funcionó sin problemas y por eso se plantean seguir probando con otros diez pacientes.

Por otro lado, en los laboratorios chinos también se ha probado la técnica CRISPR en la edición de embriones humanos, pero aquí se despiertan los conflictos éticos. El mismo Mojica aseguró en una entrevista para El País que no se deberían modificar embriones para modificar alguna característica genética.

Además, son muchos los científicos los que demandan que esta tecnología no quede protegida por ninguna patente (la primera fue adquirida en 2014 por el Instituto Broad), debido a la gran capacidad que tiene para la curación de enfermedades.

La revolucionaria técnica de Mojica le coloca en la lista como un candidato al premio Nobel en los próximos años. La comunidad científica española respalda esa candidatura y, si finalmente lo consiguiese, vería reconocidos todos sus esfuerzos durante años de investigación.

 
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