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Confirman un nuevo fármaco como potencial agente terapéutico para tratar la ataxia de Friedreich

  • 25 noviembre de 2020
Grupo de investigación del CIBERER, la Universitat de València e INCLIVA que ha participado en el estudio.

Un estudio en el que participa el grupo de investigación liderado Federico Pallardó, del Departamento de Fisiología de la Facultat de Medicina i Odontologia de la Universitat de València, ha confirmado los beneficios del fármaco leriglitazona para tratar la ataxia de Friedrich, una enfermedad rara que afecta a 2-4 personas de cada 100.000 y para la cual, actualmente, no hay una cura efectiva.

La ataxia de Friedreich se caracteriza por una descoordinación progresiva en el movimiento. Los primeros síntomas acostumbran a aparecer durante la preadolescencia y se van agravando con la edad. Normalmente, antes de los 20 años las personas que padecen la enfermedad ya tienen que utilizar silla de ruedas.

Este fármaco mejora las deficiencias de pérdida de frataxina en los modelos celulares y animales de la ataxia de Friedreich. Esta enfermedad se produce por deficiencia de los niveles de frataxina, que conduce a la disfunción mitocondrial con afectaciones neurológicas y cardíacas. El estudio se ha publicado en la revista ‘Neurobiology of Disease’.

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