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Identificada una nueva molécula ‘multipotente’ para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer

  • Un estudio multinacional liderado por el CSIC identifica la molécula MBA354 como un agente neuroprotector, antioxidante y no tóxico.

  • El trabajo confirma el potencial terapéutico de esta molécula y abre una nueva vía para evaluar su uso en la terapia de la enfermedad de Alzheimer.

12 de de setembre de 2017

Un equipo multidisciplinar europeo liderado desde el Instituto de Química Orgánica General de Madrid, del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), ha identificado la molécula MBA354 como un potente agente neuroprotector en modelos experimentales in vitro e in vivo de la enfermedad de Alzheimer.

El trabajo, publicado en la revista Angewandte Chemie, International Edition, confirma el potencial terapéutico de esta molécula y abre nuevas y prometedoras perspectivas para el inicio de los estudios pre-clínicos para evaluar su potencial uso en la terapia de la enfermedad de Alzheimer.

“Los datos globales de 2015 indican que 44 millones de personas se vieron afectadas por la enfermedad de Alzheimer, número que se estima se duplicará en 2030", explicó el doctor José L. Marco-Contelles, investigador del Instituto de Química Orgánica General. 

 

“Los datos globales de 2015 indican que 44 millones de personas se vieron afectadas por la enfermedad de Alzheimer, número que se estima se duplicará en 2030"

 

La enfermedad de Alzheimer es una patología neurodegenerativa y de la edad, caracterizada por una pérdida progresiva de la memoria y otros déficits cognitivos, para la que todavía no hay una terapia eficaz. Su incidencia es abrumadora, y su efecto, devastador, en todos los órdenes, ya sea individual, familiar, sanitario como socio-económico.

"Desgraciadamente, todavía no se ha encontrado un fármaco eficaz para su terapia", y los únicos medicamentos disponibles tienen "un efecto limitado y paliativo, que ni cura ni detiene el avance de la enfermedad", lamenta el investigador.

“En la búsqueda de nuevos fármacos para su tratamiento, por tratarse de una patología extremadamente compleja y multifactorial, el diseño de moléculas multipotentes, capaces de actuar simultáneamente en diversos sistemas enzimáticos o receptores implicados en el progreso y desarrollo de la enfermedad, es sin duda una de las estrategias terapéuticas preferidas”, detalló el doctor Marco-Contelles.

"[...]por tratarse de una patología extremadamente compleja y multifactorial, el diseño de moléculas multipotentes, capaces de actuar simultáneamente en diversos sistemas enzimáticos o receptores implicados en el progreso y desarrollo de la enfermedad, es sin duda una de las estrategias terapéuticas preferidas.”

Esta apuesta original nos ha permitido identificar la molécula MBA354, con el perfil farmacológico in vitro deseado, equilibrado, y con potencias de inhibición o interacción a nivel nanomolar, y como un compuesto-hit, pues, permeable a la barrerahematoencefálica, antioxidante y neuroprotector”, explica el investigador. “La molécula ha mostrado un significativo efecto pro-cognitivo en un modelo in vivo de la enfermedad de Alzheimer, resultado que nos van a permitir ulteriores desarrollos encaminados a encontrar un compuesto-lead para su terapia”, concluye.

 

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