University of Valencia logo Logo Faculty of Medicine and Dentistry Logo del portal

Confirmen un nou fàrmac com a potencial agent terapèutic per a tractar l’atàxia de Friedreich

  • November 25th, 2020
Grup d'investigació del CIBERER, la Universitat de València i INCLIVA que ha participat en l'estudi.

Un estudi en el qual participa el grup d’investigació liderat Federico Pallardó, del Departament de Fisiologia de la Facultat de Medicina i Odontologia de la Universitat de València, ha confirmat els beneficis del fàrmac leriglitazona per a tractar l’atàxia de Friedrich, una malaltia rara que afecta 2-4 persones de cada 100.000, i per a la qual, actualment, no hi ha una cura efectiva.

L’atàxia de Friedreich es caracteritza per una descoordinació progressiva en el moviment. Els primers símptomes acostumen a aparéixer durant la preadolescència i es van agreujant amb l’edat. Normalment, abans dels 20 anys les persones que pateixen la malaltia ja han d’utilitzar cadira de rodes.

Aquest fàrmac millora les deficiències de pèrdua de frataxina en els models cel·lulars i animals de l’atàxia de Friedreich. Aquesta malaltia es produeix per deficiència dels nivells de frataxina, que condueix a la disfunció mitocondrial amb afectacions neurològiques i cardíaques. L'estudi s'ha publicat en la revista ‘Neurobiology of Disease’.

Links: