La Comissió Europea ha concedit al compost VLT015 la designació de 'medicament orfe' per al tractament de la distròfia muscular miotònica, una malaltia rara que afecta principalment al sistema nerviós central. Aquesta denominació facilitarà a Valentia Biopharma el desenvolupament d'aquest fàrmac dissenyat al si del Parc Científic de la Universitat de València.
La Comissió Europea ha concedit al compost VLT015, dissenyat per l'empresa VLT BIOPHARMA, la designació de 'medicament orfe' per al tractament de la distròfia miotònica de tipus 1 (DM1) i 2 (DM2), després de l'adopció d'una opinió positiva pel Comitè per a Medicaments Orfes (COMP) de l'Agència Europea del Medicament (EMA). Els medicaments orfes són medicaments no desenvolupats àmpliament per la indústria farmacèutica per raons financeres, ja que van destinats a un reduït grup de pacients, i que, no obstant això responen a necessitats de salut pública.
La designació de VLT015 suposa el reconeixement del fonament científic d'aquesta aproximació per al tractament de la distròfia miotònica i permetrà a Valentia Biopharma gaudir d'una sèrie d'avantatges legislatius i fiscals. Segons Rebeca Lucas, consellera delegada de Valentia Biopharma, "aquesta designació de fàrmac orfe a Europa accelerarà el desenvolupament del nostre fàrmac i reduirà els nostres costos. Estem especialment contents ja que aquesta denominació avala la consistència de les dades presentades a l'Agència i l'interès d'aquest nou producte per a la societat". Tanmateix, segons assenyala Mª Carmen Álvarez, directora tècnica de l’empresa, “encara falten uns quants anys de recerca perquè el producte puga arribar al mercat”.
La distròfia miotònica és un trastorn muscular hereditari caracteritzat per la pèrdua de massa muscular (distròfia) i la incapacitat de relaxar els músculs una vegada contrets (miotonia) que afecta a unes 3.000 persones a Espanya. A més, hi ha altres símptomes associats com anomalies cardíaques i respiratòries. La distròfia miotònica és una malaltia altament debilitant i potencialment mortal a causa dels danys associats al cor i la funció pulmonar.
Es coneixen dos tipus de distròfia miotònica, la DM1, causada per una mutació en el gen DMPK, i la DM2, causada per una mutació en el gen ZNF9. En ambdós casos aquestes mutacions resulten en la generació d'ARN "tòxic" capaç de segrestar diferents proteïnes formant agregats en el nucli cel•lular. Aquests agregats impedeixen el correcte funcionament de les proteïnes contingudes en ells, la qual cosa condueix als diferents símptomes de la malaltia.
VLT015 és un compost d'origen natural obtingut mitjançant síntesi química. Assajos in vivo i in vitro han mostrat que aquest compost redueix els agregats de RNA "tòxic" en el nucli cel•lular, millorant varis dels símptomes d'aquesta malaltia. Existeixen dades preclínics que sustenten la seva eficàcia en aquesta patologia, i estan programats els estudis toxicològics que permetran iniciar la fase clínica en la segona meitat del 2015.
Segons l'Agència Europea del Medicament, les dades proporcionades per Valentia Biopharma demostren que aquest compost podria ser de benefici per als pacients amb distròfia miotònica.
Fundada en 2006, Valentia Biopharma és un laboratori biofarmacèutic centrat en la recerca de fàrmacs contra malalties humanes. L'empresa disposa d'una plataforma per al rastreig de compostos in vivo basada en l'ús de la mosca Drosophila com a model biomèdic. En l'actualitat Valentia Biopharma duu a terme una línia de R+D sobre distròfia miotònica i ha identificat més de 12 compostos actius enfront d'aquesta malaltia.
VIDEO: http://ir.uv.es/2PAQfUE
Last update: 28 de february de 2014 07:48.
News release
