.jpg)
Amb motiu del Dia de les Malalties Rares el 28 de febrer, la Universitat de València participa de la iniciativa de l’Aliança Global per a la Conscienciació sobre la Distròfia Miotònica (DM) al costat de més de 60 organitzacions d’arreu el món, per a impulsar l’atenció, la recerca i l’accés per a les persones i famílies afectades per aquesta complexa malaltia rara.
Des de la Universitat, juntament amb l’Institut d’Investigació Sanitària INCLIVA i el CIBERER, en col·laboració amb centres internacionals de referència i l’empresa Arthex Biotech, un equip investigador liderat per Rubén Artero acaba de publicar els resultats del seu últim estudi: un nou tractament experimental que millora la força i la rigidesa muscular de la DM1.
Aquesta malaltia genètica provoca debilitat muscular, rigidesa i pèrdua progressiva de força, la qual cosa afecta greument l’autonomia i qualitat de vida de les persones que la pateixen.
El nou tractament, impulsat pel grup d’investigació en Genòmica Translacional Humana (INCLIVA-UV), aconsegueix revertir defectes moleculars directament relacionats amb els símptomes de la DM1 i produeix millores mesurables en la força muscular i en la rigidesa característica de la patologia. A més, els compostos desenvolupats mostren una capacitat especialment alta per a arribar al múscul, un dels principals reptes en el desenvolupament de teràpies per a malalties neuromusculars.
El grup de recerca valencià forma part de l’Aliança Global, que des del 2021 reuneix organitzacions de defensa de pacients, professionals clínics, personal investigador i socis de la indústria, units pel compromís compartit de millorar els resultats per a la comunitat mundial de distròfia miotònica mitjançant la col·laboració i l’educació.
El treball de l’Aliança Global s’alinea entorn de tres àrees d’enfocament compartides: la millora de l’educació clínica i la conscienciació, l’accessibilitat de persones afectades i famílies a la investigació clínica i els assajos, i l’atenció i cobertura de tractaments.
Llista d'enllaços:
