Titol propi UV

Les malalties rares es caracteritzen per una baixa prevalença, dificultat diagnòstica, i una manca de tractaments efectius. Representen també un alt grau de dependència i de càrrega social, familiar, sanitària i econòmica. Per tant, l'atenció que requerixen les malalties rares ha de ser completa i multidisciplinària.

El programa del Màster de Formació Permanent en Malalties Rares és molt complet, i inclou amplis continguts teòrics sobre les EERR i els medicaments orfes, qüestions sobre la coordinació institucional, polítiques aplicades i normativa legal en EERR, a més de temes monogràfics dedicats a grans grups de patologies de baixa prevalença: onco-hematològiques i del sistema circulatori, endocrines, metabòliques i trastorns d'immunitat, del sistema nerviós i dels òrgans dels sentits, malalties rares infeccioses i parasitàries, osteo-*mioarticulares, del teixit connectiu i cutani, i relacionades amb anomalies genètiques. D'altra banda, s'inclouran nous abordatges en la investigació de EERR, així com un tema específic sobre seguiment farmacoterapèutic.

Els objectius del curs poden resumir-se en:

1. Transmetre a l'estudiant la complexitat de l'abordatge de les EERR des del punt de vista tant clínic com socioeconòmic.
2. Proporcionar una visió actualitzada, rigorosa i completa d'alguns dels grups de EERR millor estudiats.
3. Aportar una visió multidisciplinària que incloga no sols coneixements científics sinó nocions relatives a regulació i normativa.

Els estudiants diplomats, des del punt de vista de l'àmbit de la salut, podran desenvolupar la seua labor de forma més eficient, en haver adquirit una perspectiva global d'una problemàtica que afecta milions de persones i el principal problema de les quals és la falta d'informació i de formació específica en el personal sanitaris i assistencial. El personal clínic i farmacèutic coneixerà millor els avanços actuals en investigació i el desenvolupament de noves tècniques diagnòstiques; l'estat actual de l'accés a medicaments orfes i els detalls de la seua regulació. En general, els egressats podran realitzar labors d'acompanyament i assessorament de pacients i familiars d'una manera més realista i eficient, així com recopilar informació i transmetre-la de forma més efectiva. Altres possibles eixides professionals són: 1. Desenvolupament d'habilitats de comunicació especialitzada en temes referents a les EER, (periodisme o comunicació científica). 3. Donar un seguiment farmacoterapèutic en ER (farmàcia, indústria farmacèutica) 4. Poder gestionar projectes científics i estratègies hospitalàries sobre EERR (personal administratiu de l'àmbit de la salut, investigadors). 5. Dissenyar i desenvolupar teràpies, kits diagnòstics i fàrmacs (indústria biotecnològica).