El proyecto ha sido seleccionado en la primera convocatoria competitiva de proyectos de investigación en biomedicina y salud de la Fundación Bancaria “la Caixa”, cuyo objetivo es identificar e impulsar las iniciativas más prometedoras, de mayor excelencia científica y mayor valor potencial e impacto social, ya sea en investigación básica, clínica o traslacional.

En la convocatoria han concurrido 785 propuestas y se han seleccionado 20. En la propuesta de la Universitat, presentada como consorcio y la tercera que mayor financiación ha obtenido, también participan la Universidad de Oxford, el Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC), el Instituto IMAGINE de Francia, el Instituto Biodonostia, ASEM y la Myotonic Dystrophy Foundation.

“La distrofia miotónica es una enfermedad neuromuscular rara que provoca debilidad crónica y acorta la esperanza de vida. Entre las enfermedades genéticas su abordaje terapéutico es relativamente favorable porque se origina por falta de actividad de las proteínas MBNL pero los genes que los codifican son perfectamente normales”, ha destacado Rubén Artero.

El equipo coordinado por el profesor de la Universitat ha descubierto unas moléculas que son capaces de aumentar la expresión de las proteínas MBNL, las cuales son críticas para la enfermedad. Potenciándolas, se pueden evitar muchas de las alteraciones presentes en modelos celulares y animales de la enfermedad. Estos resultados se publicaron en la prestigiosa revista Nature Communications en junio de 2018.

Las moléculas descubiertas son conocidas como antagomiRs, y consisten en un pequeño oligonucleótido altamente modificado para mejorar sus características farmacológicas y potenciar la expresión de las proteínas MBNL. Los oligonucleótidos son un nuevo tipo de fármacos que podrían aportar, a medio plazo, soluciones a numerosas enfermedades que actualmente son intratables. Distintas variantes de estos antagomiRs se ensayarán en dos modelos animales diferentes, tanto en la Universitat de València como en Francia. El siguiente paso, según el investigador de la Universitat, será intentar validar estas moléculas con pacientes de distrofia y realizar un ensayo clínico en el plazo de tres o cuatro años.

Creación de una Spin-off  y realización de un congreso

Con los resultados generados en este proyecto de investigación, el equipo del profesor Artero está trabajando en la creación de una spin-off. Además, están organizando el Segundo Congreso Español sobre Terapias con Oligonucleótidos (Spanish Meeting on Oligonucleotide Therapeutics) que se celebrará en instalaciones de la Universidad de Valencia el próximo 6 y 7 de junio (2019).